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SENSORION

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Sensorion : Les premières données du projet de thérapie génique contre la surdité de Sensorion portent le titre

mardi 9 juin 2020 à 12h20
Sensorion avance sur son programme de thérapie génique

(BFM Bourse) - Alors qu'au moins un tiers des surdités infantiles ont une origine génétique, Sensorion a signé en mai 2019 un partenariat avec l'Institut Pasteur visant à développer des thérapies géniques - des traitements susceptibles de renverser le cours d'une maladie en corrigeant le défaut qui en est à l'origine. Un an après, la biotech montpélliraine dévoile de premiers résultats dans ce domaine, et grimpe en Bourse.

Un an après la conclusion d'un accord cadre de partenariat avec l'unité Génétique et Physiologie de l’audition de l'Institut Pasteur, à la pointe de l'innovation au niveau mondial sous la direction du professeur Christine Petit (lauréate du prix Kavli 2018 en neurosciences pour ses recherches), Sensorion est en mesure d'annoncer de premières données positives pour un programme de thérapie génique, entraînant une accélération de 8,4% de son cours de Bourse à 85 centimes vers 11h30 malgré une tendance de marché défavorable.

Dans un communiqué publié avant Bourse, la firme a annoncé des données précliniques "prometteuses" dans le cadre d'un programme de thérapie génique ciblant la déficience en otoferline (un neurotransmetteur essentiel à l'audition), une des causes de surdité congénitale. Rappelons qu'avec au moins 1 enfant sur 1.000 affecté, la surdité profonde représente la forme de handicap sensoriel la plus fréquente. Non traitée, elle contrarie l'acquisition du langage, avec très peu de solutions thérapeutiques.

Dans un essai in vivo mené sur des primates non humains, les chercheurs ont étudié les capacité de transfert et l’expression du gène (OTOF) par le biais du vecteur sélectionné, le virus adéno-associé (AAV, un vecteur de thérapie génique déjà expérimenté de façon sûre et efficace dans d'autres maladie). Une technique d'immunicoloration a montré l’expression d'un traceur cellulaire dans la cochlée de deux animaux sur les trois inclus. Le traceur était surtout exprimé dans les cellules ciliées internes, ces fameuses cellules qui captent les vibrations sonores et les transforment en signal transmis au cerveau, qu'il faut à tout prix préserver car elles ne sont absolument pas renouvelables chez l'humain. Ce qui suggère, selon Sensorion, une transduction efficace au niveau des cellules cibles à des taux compatibles avec une future thérapie génique destinée à corriger le déficit en otoferline.

Un des défis de la thérapie génique est le transfert précis et sans danger du gène requis au niveau du tissu cible, a expliqué la directrice médicale de Senorion Géraldine Honnet. "Dans cette étude, l’intervention chirurgicale s’est déroulée sans difficulté chez les trois primates non humains. Aucune infection n’a été observée, ni avant ni après l’intervention, et la cicatrisation était parfaite. Par ailleurs, aucun effet secondaire lié à la procédure, tel qu’un vertige transitoire, n’a été constaté".

"Ces données confirment que le programme OTOF est très prometteur, et constitue une étape importante dans le développement de thérapies géniques pour traiter les formes monogéniques de surdité héréditaire. Notre collaboration avec une des institutions académiques à la pointe de la recherche dans le domaine de l’audition ainsi qu’avec l’un des meilleurs hôpitaux pédiatriques ORL au monde est clé. Celle-ci permet la création d’une plateforme et d’un écosystème solides fondamentaux pour le développement de thérapies géniques dans les pertes d’audition. Les données précliniques confirment le potentiel de ce partenariat pour la mise au point de traitements pouvant révolutionner la vie des patients atteints de maladies génétiques invalidantes de l’oreille interne", a déclare de son côté Nawal Ouzren, la directrice générale.

Ces résultats concernent le premier des deux programmes précliniques actuellement menés dans le cadre du partenariat. "Nous avançons également sur le second programme au sujet duquel nous comptons aussi communiquer des données scientifiques, et nous évaluons la possibilité de lancer des programmes supplémentaires", a expliqué la dirigeante, rappelant que l'accord donne à la biotech un droit de premier regard sur tous les brevets issus de l'Institut.

Le financement des essais précliniques de ce programme de thérapie génique bénéficie dans le cadre du programme des investissements "Avenir" d'un soutien pouvant aller jusqu'à 9,7 millions d'euros accordé au consortium réunissant l'hôpital Necker, l'Institut Pasteur et Sensorion.

En parallèle, Nawal Ouzren indique que le recrutement de son essai clinique sur le SENS-401, un traitement médicamenteux, dans la surdité neurosensorielle soudaine a repris son cours, après avoir été perturbé par la crise sanitaire. L'australien Cochlear mène de son côté un essai préclinique combinant l'administration du SENS-401 et le recours à un implant.

Guillaume Bayre - ©2020 BFM Bourse
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