(BFM Bourse) - La Food and Drug Administration a envoyé une lettre de réponse complète au sujet de l’examen de palovarotène, un traitement contre la fibrodysplasie ossifiante progressive. Ce qui ne devrait pas permettre à Ipsen de recevoir l’avis de l’autorité sanitaire américaine avant fin 2023.

Ipsen doit prendre son mal en patience. Le groupe pharmaceutique tente de faire approuver aux Etats-Unis le palovarotène, un médicament expérimental visant à traiter la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rare surnommée "maladie de l'homme de pierre", qui se manifeste par une formation osseuse extra-squelettique.

Cette molécule, issue du rachat de la biotech Clementia en 2019, a connu un développement clinique semé d’embuches. Elle a néanmoins déjà été autorisée au Canada et aux Emirats arabes unis, où elle est commercialisée sous le nom de Sohonos.

Pour les Etats-Unis, le processus d’approbation s’avère compliqué. Fin octobre, la Food and Drug Administration (FDA), l’autorité sanitaire américaine, avait décidé de reporter sine die la réunion de son Comité consultatif sur les traitements des maladies endocriniennes et métaboliques concernant l’examen de la demande d’approbation de palovarotène, initialement prévue le 31 octobre. La FDA avait alors demandé de nouvelles informations sur les données des essais cliniques, Ipsen précisant que cette requête ne concernait pas le profil de sécurité du médicament.

Vers une revue de six mois

Ce mardi, la société pharmaceutique a annoncé que la FDA lui avait cette fois envoyé une "lettre de réponse complète" (Complete response letter, CRL) au sujet de l’examen de palovarotène.

Une CRL est une communication que la FDA adresse aux entreprises pharmaceutiques pour leur signifier que leur dossier ne peut pas être approuvé en l'état.

Ipsen explique que cette lettre fait suite à la demande d’informations complémentaires qui avait été formulée en octobre. "Ce n’est pas une demande de données supplémentaires sur l’efficacité et la tolérance du traitement au-delà du champ des études existantes", a assuré la société.

La communication de la FDA va toutefois ralentir le processus. Ipsen a indiqué qu’elle comptait répondre à la demande de la FDA au premier trimestre 2023 et anticipe une période de revue de six mois de la part de l’autorité sanitaire américaine. Le groupe indique également que la FDA n’a pas encore annoncé de nouvelle date pour réunir son Comité consultatif sur les traitements des maladies endocriniennes et métaboliques au sujet de palovarotène.

De meilleurs nouvelles en 2023?

"Bien que cette demande prolonge la période d’examen de la demande d’approbation du palovarotène, nous continuons à travailler avec la FDA pour lui fournir les informations demandées et restons convaincus que le palovarotène expérimental peut constituer une solution thérapeutique innovante pour réduire la formation osseuse en dehors du système squelettique normal afin de ralentir la progression de la FOP" a déclaré Howard Mayer, Vice-Président Exécutif, directeur de la Recherche et du Développement d’Ipsen, cité dans un communiqué.

A la Bourse de Paris, Ipsen cède 0,5% vers 10h alors que le SBF 120 progresse de 0,9% dans le même temps.

UBS intégrait dans ses prévisions des ventes de palovarotène d’environ 200 millions d’euros aux Etats-Unis. La banque suisse les a toutefois retirées de son modèle après que la FDA a formulé sa demande d’informations supplémentaires en novembre.

Si Ipsen connaît des difficultés persistantes avec palovarotène et a récemment essuyé un échec dans un essai de phase III (dernière étape des essais cliniques avant une éventuelle commercialisation) évaluant cabometyx dans le traitement du cancer du poumon non à petites cellules, le groupe pourrait bénéficier de catalyseurs au cours de l’année à venir.

UBS attend notamment des résultats positifs pour l’essai de phase III évaluant elafibranor -qui fait l’objet d’un accord de licence avec la biotech française Genfit - dans le traitement de la cholangite bilaire primitive.