(BFM Bourse) - Cellectis, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement d'immunothérapies fondées sur des cellules CAR-T ingénierées (UCART), a reçu l'autorisation de l’U.S. Food and Drug Administration (FDA) de procéder à des essais cliniques de Phase 1 pour UCART123, un produit candidat exclusivement détenu par Cellectis, ingénieré grâce à la technologie d’édition du génome TALEN, ciblant la leucémie aiguë myeloblastique (LAM) et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC). Il s’agit de la première autorisation octroyée aux Etats-Unis pour un produit allogénique, "sur étagère" fondé sur des cellules CAR-T issues de l’édition de gènes. Cellectis a l’intention d’initier ces essais de Phase 1 au cours du premier semestre 2017.

UCART123 est un médicament expérimental fondé sur des cellules T ingéniérées ciblant l’antigène CD123, exprimé à la surface des cellules tumorales dans des pathologies telles que la leucémie aiguë myéloblastique (LAM) et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC). L’étude clinique pour la leucémie aiguë myéloblastique (LAM) sera menée, au Weill Medical College de l’Université de Cornell, par le Docteur Gail J. Roboz, Investigateur Principal, Directrice du programme clinique et recherche translationnelle sur les leucémies et Professeur de médecine. L’étude clinique de UCART123 ciblant la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC) sera menée au MD Anderson Cancer Center de l’Université du Texas par le Professeur Naveen Pemmaraju et le Professeur Hagop Kantarjian, Directeur du département traitant les leucémies.

"Cette autorisation de la FDA à procéder aux études cliniques pour UCART123 - le premier candidat médicament CAR-T allogénique « sur étagère » autorisé à entrer en phase clinique aux États-Unis - est une étape majeure non seulement pour Cellectis, mais aussi pour la communauté médicale, l'industrie pharmaceutique et des biotechnologies", a déclaré le Dr Loan Hoang-Sayag, Directrice médicale de Cellectis.