(BFM Bourse) - Les autorités sanitaires américaines ont accordé le statut de thérapie avancée en médecine régénérative à son traitement expérimental pour un cancer touchant la moelle osseuse.

Cellectis est une entreprise spécialisée dans le développement de produits thérapeutiques contre les maladies graves, en se basant sur les cellules CAR-T (Chimeric Antigen Receptor-T cells). Il s'agit de lymphocytes prélevés sur le patient, modifiés pour exprimer ce récepteur antigénique chimérique permettant de mieux cibler les cellules cancéreuses, et réinjectés au patient.

Les thérapies CAR-T ont notamment permis des résultats probants dans le traitement de cancers. Mais ces traitements peinent à trouver leur modèle économique en raison du coût lié au procédé de fabrication complexe, répété de A à Z pour chaque patient.

Plusieurs biotechs, dont le français, s'efforcent de développer une technologie permettant d'utiliser des CAR-T allogéniques (plutôt que l'approche autologue initiale), autrement dit une thérapie fabriquée à partir des cellules de donneurs sains, modifiées pour s'adapter ensuite à tous les patients, afin de permettre une production à grande échelle et donc de réduire les coûts.

Statut de thérapie en médecine régénérative

Cette société a annoncé mardi 9 juin après la clôture du marché parisien une très bonne nouvelle concernant son traitement expérimental pour un cancer touchant la moelle osseuse.

La Food and Drug Administration, l'autorité sanitaire américaine, a accordé le statut de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) à lasmecabtagene timgedleucel (lasmé-cel), son candidat de thérapie cellulaire CAR-T allogénique ciblant l’antigène CD22, pour le traitement de patients atteints de leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B (LLA-B) en rechute ou réfractaire.

La leucémie lymphoblastique aiguë est une maladie potentiellement mortelle, dans le cadre de laquelle les cellules qui se transforment normalement en lymphocytes (un type de globules blancs) deviennent cancéreuses et remplacent rapidement les cellules normales de la moelle osseuse, explique le Manuel MSD.

Cellectis se félicite de l’octroi de ce statut particulier par la FDA. Cette désignation vient conforter le potentiel de lasmé-cel pour répondre au besoin médical non satisfait des patients atteints de LLA-B en rechute ou réfractaire, c'est-à-dire quand elle est réapparue après être parvenue à la rémission à la suite d'un traitement.

"Un signal réglementaire positif pour le programme"

Pour accorder ce statut "RMAT", la FDA s'est appuyée sur les données de phase I (phase précoce d'essais cliniques, NDLR) de l’essai BALLI-01, qui suggèrent une efficacité encourageante associée à un profil de tolérance jugé gérable.

Cette désignation "constitue un signal réglementaire positif pour le programme", apprécie Allinvest Securities.

"La technologie lasmé-cel devient la première thérapie CAR-T allogénique en essai pivot dans cette indication, renforçant le positionnement historique de la société sur les CAR-T “off-the-shelf”. Le statut RMAT devrait faciliter les interactions avec la FDA et soutenir le développement pivot de Phase II (phase intermédiaire des essais cliniques NDLR), actuellement ouvert au recrutement", ajoute le bureau d'études.

Cellectis signale que les résultats finaux de la phase I de l’essai BALLI-01 feront l’objet d’une présentation orale ce samedi 13 juin, lors du Congrès 2026 de l’European Hematology Association (EHA). Cette présentation orale permettra, selon Allinvest Securities de mieux apprécier la profondeur des réponses, la durabilité, la sécurité et le potentiel différenciant de l’approche allogénique face aux CAR-T autologues.

A la Bourse de Paris, Cellectis progresse encore de 8,8% ce mercredi 10 juin vers 11h10 après avoir gagné jusqu'à 21,8% dans les premier échanges.

Les besoins sont majeurs dans la LAL-B en rechute ou réfractaire, en particulier chez l’adulte, rappelait Cellectis.

"Lasmé-cel est conçu pour être prêt à l’emploi, disponible quand le patient est prêt, et peut ainsi permettre un contrôle rapide de la maladie plutôt que d’attendre, rapprochant potentiellement davantage de patients du moment où la greffe devient possible", faisait valoir Cellectis dans une précédente communication.

Un potentiel de "prix élevé" aux États-Unis

Dans le cadre de sa présentation au 'R&D Day" en octobre 2026, Cellectiscellectis.com/fr/press/le-rd-day-de-cellectis-souligne-le-potentiel-de-lasme-cel-pour-combler-un-besoin-medical-majeur-non-satisfait-chez-les-patients-atteints-de-lal-b-en-rechute-ou-refractaire"> avait décrit le potentiel commercial de lasmé-cel dans la LLA-B en rechute ou réfractaire.

Sous réserve d’une autorisation de mise sur le marché, Cellectis estimait que lasmé-cel pouvait adresser jusqu’à environ 1.900 patients éligibles en troisième ligne (c'est-à-dire que deux autres traitements ont été essayés avant, NDLR) et au-delà en 2035, sur l’ensemble des États-Unis, de l'Allemagne, France, Espagne, Italie, un quatuor de pays que le groupe désigne par "UE4" et du Royaume-Uni.

Cellecis soulignait aussi que lasmé-cel présentait un potentiel "de prix élevé" aux États-Unis, dans les quatre pays européens cités par la société (Allemagne, France, Espagne, Italie) au Royaume-Uni. Pour l’UE4 et le Royaume-Uni, Cellectis dit avoir établi un prix de référence indicatif en 2025 d’environ 365.000 dollars, en s’appuyant sur la moyenne des prix pratiqués pour les CAR-T, avec une hypothèse de stabilité de ce prix à l’horizon 2035.

Pour les États-Unis, Cellectis a retenu un prix de référence indicatif en 2025 d’environ 515.000 dollars, toujours fondé sur la moyenne des CAR-T, et projette un prix catalogue 2035 en croissance annuelle moyenne d’environ 5% (taux observé sur 2021-2025).

Sur la base de ces hypothèses, lasmé-cel pourrait atteindre jusqu’à environ 700 millions de dollars de ventes brutes au pic en 2035 aux États-Unis, l’UE4 et le Royaume-Uni, ce qui correspond à l’ordre de 1.100 patients traités par an, voire plus en cas d’extension d’indication potentielle.

Le mois dernier, Cellectis avait indiqué disposer à fin mars 2026 de 188 millions de dollars de trésorerie, lui permettant de financer ses activités jusqu'au quatrième trimestre 2027.