(CercleFinance.com) - Sanofi et sa filiale Genzyme annoncent que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé l'appellation de découverte capitale à l'olipudase alfa.

' Cette enzymothérapie substitutive expérimentale est développée dans le traitement des patients présentant des manifestations non neurologiques d'un déficit en sphingomyélinase acide lysosomale (ASMD), aussi connu sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type B ' indique le groupe.

L'appellation de découverte capitale est destinée à accélérer le développement et les étapes réglementaires pour de nouveaux médicaments expérimentaux destinés au traitement de certaines maladies considérées comme graves ou potentiellement mortelles.

Genzyme a commencé à recruter des patients pour une étude de phase 1/2 pédiatrique et prépare l'inclusion d'adultes dans une étude de phase 2/3 prévue au deuxième semestre de 2015.

' Nous apprécions l'aide que la FDA apporte à ce programme important, nous donnant l'opportunité d'utiliser une voie de développement de médicament accélérée pour l'olipudase alfa et donnant espoir aux patients atteints d'une maladie chronique, évolutive et invalidante. ' a déclaré le Dr Richard Peters, Ph.D., Responsable de l'Unité Maladies Rares Globale de Genzyme.

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