(BFM Bourse) - La société de biotechnologies a annoncé mardi des premiers résultats positifs pour l’étude de phase II évaluant son candidat médicament PXL065 pour traiter "la maladie du soda". A la Bourse de Paris, l’action rebondit.

C’était le grand point d’étape attendu du côté de Poxel cette année. La société de biotechnologies basée à Lyon a publié mardi les résultats de l’étude DESTINY-1 de phase II (étape intermédiaire des essais cliniques) évaluant son candidat médicament PXL065 dans le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH).

La NASH, également appelée "maladie du soda" ou "maladie du foie gras humain" se caractérise par une accumulation de graisse dans le foie. Cette maladie peut rester silencieuse pendant longtemps, mais elle peut évoluer vers des lésions sévères et une fibrose, pouvant à terme aboutir à une insuffisance hépatique et/ou un cancer du foie. Aucun traitement n’existe contre la NASH qui touche, selon l’entreprise, 20% de la population mondiale et jusqu’à 70% des patients atteints d’un diabète de type 2, caractérisé par une hyperglycémie chronique.

Le PXL065, candidat médicament acquis par Poxel en 2018 auprès de l’américain DeuteRx, est un stéréoisomère R de la pioglitazone, un antidiabétique mélange de deux molécules miroirs (les stéréoisomères R et S) utilisé pour traiter la NASH. L’emploi de la pioglitazone est actuellement restreint en raison de certains effets secondaires liés à l’activation des récepteurs PPARγ, tels que la prise de poids, les fractures osseuses et la rétention hydrique. Poxel explique néanmoins que le PXL00165 a peu ou pas d’activité PPARy ni d’effets indésirables associés, qui seraient dus au stéréoisomère S de la pioglitazone.

Données complémentaires en septembre

Selon les résultats publiés mardi, l’étude DESTINY-1 évaluant la prise quotidienne de PXL065 dans le traitement de la NASH a atteint son critère principal, à savoir une diminution moyenne statistiquement significative du taux de masse grasse observée dans le foie par rapport au groupe ayant reçu un placebo à l’issue de 36 semaines de traitement.

Une diminution relative allant de 21% à 25% a ainsi été observée avec une réduction en pic dépassant les 30% chez 40% des patients ayant reçu le PXL065 à la dose de 22,5 milligrammes.

"Les données de sécurité du PXL-065, autre point important de l’étude, montrent notamment qu’aucun effet dose dépendant en relation avec une prise de poids ou d’incidence d’oedèmes [les effets indésirables liés à l’activité des récepteurs PPARy ] n’a été observé", note également Oddo BHF.

"Ces résultats de phase II dans la NASH sont une étape importante pour Poxel et s'ajoutent à notre historique de succès en matière d’études cliniques. Après analyse des données histologiques de l'étude DESTINY-1, le PXL065 pourrait faire l’objet d’un programme pivot de phase III (dernière étape des essais cliniques avant une éventuelle commercialisation, NDLR) dans la NASH, pour laquelle il n’existe pas de traitement à ce jour, ce qui représente une opportunité de marché significative", a déclaré Thomas Kuhn, directeur général de Poxel, cité dans un communiqué.

Ces premiers résultats doivent être complétés par les données issues de résultats histologiques (extraits à partir de tissus cellulaires), attendus en septembre.

Deux candidats pour le traitement de la Nash

"Bien que les premiers résultats de Destiny-1 communiqués aujourd’hui viennent confirmer l’intérêt du mécanisme d’action du PXL065 dans la NASH, nous comprenons que l’analyse des données histologiques dont les résultats seront publiés en septembre permettront au management de prendre une décision tranchée quant à une éventuelle phase 3 pivot pour le PXL065 dans la NASH", explique Oddo BHF, qui a confirmé à "surperformance" son conseil sur la valeur ainsi que son objectif de cours à 6,70 euros.

Degroof Petercam, qui a également une recommandation à l’achat, évoque de "bons résultats" mais attend aussi les résultats histologiques de septembre pour avoir "une compréhension plus complète" des performances du candidat médicament.

A la Bourse de Paris, l’action Poxel a bondi de près de 11% en début de séance, avant que le marché modère son enthousiasme, l’action ne prenant plus que 7,1% vers 11h50. Sur l’ensemble de 2022, Poxel perd encore près de 50%, le cours ayant notamment été pénalisé par les ventes décevantes de son médicament anti-diabète au Japon, l’iméglimine.

Pour revenir à la NASH, Poxel dispose dans son portefeuille de deux candidats médicaments avec, outre PXL065, PXL770 qui a montré des premiers résultats positifs à l’issue d’une étude de phase 2a. La direction du groupe avait reporté la phase 2b, attendant les résultats de l’étude de phase 2 évaluant PXL065.

La biotech prévoit de poursuivre l’évaluation clinique d’un de ces deux candidats médicaments dans la NASH, tandis que l’autre molécule sera développée dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X, une maladie génétique héréditaire qui affecte la "substance blanche" du cerveau.

Poxel avait expliqué au début du mois vouloir lancer "dès que possible" des études cliniques de phase 2a "dès que possible" et "sous réserve de financement" pour évaluer chacun de ses deux candidats médicaments dans le traitement de cette maladie métabolique rare.