Connexion
Mot de passe oublié Pas encore de compte ?

PHARNEXT

ALPHA - FR0011191287 SRD PEA PEA-PME
3.370 € -1.75 % Temps réel Euronext Paris

Pharnext : Retour à la case départ pour Pharnext, qui doit entreprendre un nouvel essai

vendredi 30 août 2019 à 10h40

(BFM Bourse) - L'action de la biotech fondée par Daniel Cohen s'effondre vendredi matin, alors que Pharnext va devoir se remettre à l'ouvrage. Si le dirigeant espérait obtenir au plus tard début 2020 l'autorisation de mise sur le marché du PXT3003, destiné à traiter une maladie orpheline appelée Charcot-Marie-Tooth, l'autorité américaine du médicament signale qu'il serait préférable de recommencer un essai confirmatoire.

Camouflet pour la biotech isséenne Pharnext. Son cours de Bourse s'effondre de 30,21% à 8,48 euros vendredi dans la première heure de cotations, l'entreprise ayant fait savoir qu'à la suite de discussions la Food and Drug Administration (FDA), l'agence américaine du médicament avait recommandé de recommencer un essai de phase 3 (le dernier -et le plus coûteux- essai avant la demande d'homologation) pour son traitement expérimental de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT), la plus fréquente des maladies neurologiques héréditaires avec 125.000 patients atteints en Europe et aux Etats-Unis.

Pharnext avait imaginé une nouvelle association de trois molécules connues (baclofène, naltrexone et sorbitol) à des doses très faibles mais agissant en synergie pour traiter cette maladie chronique sans traitement approuvé. S'agissant de molécules déjà approuvées depuis plus de trente ans et à des doses beaucoup plus faibles que dans leur indication initiale, la société avait été exemptée de débuter par une phase 1 (où seule l'innocuité est vérifiée) pour débuter le développement clinique directement en phase 2 (où les premières données d'efficacité sont recueillies). Celle-ci s'était déroulée sur 80 patients au cours de la période 2011-2012, et avait montré une amélioration significative de l'état du patient, mesuré par une amélioration du score sur l’échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) conçue pour évaluer le degré d'invalidité.

La société avait alors pu entamer fin 2015 un essai de phase 3 (étude pivot visant à confirmer les résultats sur une population plus large), visant à tester deux dosages différents du traitement ainsi qu'un placebo (soit trois cohortes) sur 300 patients au total. Introduite en Bourse en 2016, Pharnext a finalement convaincu au fil du temps 323 patients atteints de la CMT de type 1A de prendre part à l'essai, appelé PLEO-CMT et mené dans une trentaine d'hôpitaux tant en Europe qu'aux Etats-Unis et au Canada. Conformément au calendrier communiqué à l'introduction, les résultats en ont été présentés au deuxième semestre 2018.

En moyenne, les patients ayant reçu la dose élevée ont bénéficié d'une réduction moyenne de 0,4 point du score ONLS (qui compte 12 gradations), proche de l'amélioration moyenne constatée en phase 2 et au-delà du niveau jugé significatif (0,3 point) par les agences. Toutefois, Pharnext avait reconnu que seulement 55 patients avaient pu recevoir la dose élevée, contre 93 la dose faible et 87 le placebo, du fait de "problèmes inattendus de stabilité dans la formulation" pharmacologique de ce dosage.

Or, du fait de cette interruption prématurée de la cohorte sous dose maximale, la FDA a recommandé à Pharnext de conduire une étude clinique de phase 3 supplémentaire pour les besoins du dossier d’enregistrement.

L'entreprise souligne cependant qu'en ayant accordé début 2019 la désignation "fast track" au produit, la FDA reconnaît le besoin médical important que présente la maladie, et encourage la société à échanger avec elle pour finaliser un plan d’étude clinique.

Le calendrier prospectif de dépôt du dossier d’enregistrement aux Etats-Unis sera "ultérieurement adapté en conséquence", indique désormais Pharnext, qui espérait obtenir le sésame l'année prochaine et commercialiser dans la foulée.

"Au regard des résultats cohérents d’efficacité de PXT3003 observés dans les différentes études cliniques déjà conduites et de son très bon profil de sécurité à ce jour, nous restons profondément confiants dans le potentiel de PXT3003 comme option thérapeutique, dont les patients atteints de la CMT1A ont besoin", a déclaré dans un communiqué le Professeur Daniel Cohen, fondateur et directeur général de Pharnext. "Nous sommes définitivement engagés, aussi rapidement que possible, dans le développement d’un plan d’étude clinique en accord avec la FDA, afin de mettre PXT3003 à disposition des patients américains".

À noter que parallèlement, les patients de la phase 3 souhaitant poursuivre le traitement ont pu prendre par à une étude d'extension de neuf mois en mode ouvert (c'est-à-dire que tous ont pu basculer sur le dosage élevé). Les résultats de cette étude d'extension appelée PLEO-CMT-FU, conçue pour évaluer l'innocuité et la tolérance à long terme de PXT3003, doivent être révélés au quatrième trimestre 2019.

Guillaume Bayre - ©2020 BFM Bourse
Vous suivez cette action ?

Recevez toutes les infos sur PHARNEXT en temps réel :

Par « push » sur votre mobile grâce à l’application TradingSat Bourse


Par email

Votre avis
TradingSat
Portefeuille Trading
+305.70 % vs -0.01 % pour le CAC 40
Performance depuis le 28 mai 2008

Newsletter bfm bourse

Recevez gratuitement chaque matin la valeur du jour sélectionnée par Logo TradingSat