Connexion

Mot de passe oublié Pas encore de compte ?

PHARNEXT

ALPHA - FR0011191287 SRD PEA PEA-PME
10.450 € +4.50 % Temps réel Euronext Paris

Pharnext : Comment Pharnext a réussi à boucler en un temps record ses essais cliniques

mercredi 17 octobre 2018 à 08h52
PHARNEXT interview de Daniel Cohen, DG

(BFM Bourse) - Daniel Cohen, maître d'oeuvre de la première carte du génome humain et fondateur de la société Pharnext, dresse les perspectives de l'entreprise qui a pour la première fois publié les résultats d'un essai de phase 3 pour un traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth.

La biotech Pharnext, dirigée par le scientifique et entrepreneur Daniel Cohen, a fait état mardi matin des résultats d'une étude à grande échelle, dernière étape avant l'homologation, sur le PXT3003 en traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Cette maladie, à ne pas confondre avec la maladie de Charcot (ou SLA), est la plus fréquente des maladies neurologiques héréditaires, affectant environ 125.000 personnes en Europe et aux Etats-Unis. Une performance pour une entreprise fondée en 2007 : étant donné la durée habituelle du cycle de développement d'un nouveau médicament, beaucoup de biotechs de cette ancienneté commencent à peine les essais chez l'homme. Daniel Cohen, son directeur général, détaille les prochaines étapes du parcours de Pharnext.

BFM Bourse : Arrivé en Bourse à l’été 2016, Pharnext a livré mardi pour la première fois les résultats d’un essai à grande échelle (phase 3), soit avant la fin de l’exercice 2018 comme prévu lors de votre introduction en Bourse. Un respect des délais plutôt rare pour une biotech…

Daniel Cohen, directeur général et co-fondateur de Pharnext : En interne, nous étions assez optimistes sur la conduite et les résultats de cet essai, "PLEO-CMT", d’après le corpus de données déjà recueillies en phase 2. Lors de la phase confirmatoire dont nous venons d’obtenir les résultats, sur le critère principal une amélioration moyenne de 0,4 point du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) a été constatée parmi les patients ayant reçu la dose la plus élevée du PXT3003 par rapport au placebo. Ce score, visant à refléter le degré d’invalidité à partir de gestes du quotidien, constitue le critère prôné par la Food and Drug Administration mais ce n’est évidemment pas très parlant. Plus concrètement, ce que les investigateurs ont observé c’est une amélioration de l’état pour certains patients et pour d’autres un déclin moins important que ceux sous placebo. Même une absence d’aggravation est bonne à prendre mais ce n’est qu’une partie de l’iceberg, au quotidien cela veut dire pour les médecins qu’ils voient davantage de personnes malades qui peuvent leur dire : "voilà docteur ce que je peux faire désormais" ou "voilà les sensations que j’ai retrouvées".

Confirmez-vous le calendrier d’une mise sur le marché début 2020 ?

Daniel Cohen : En effet, nous allons maintenant dialoguer avec les autorités réglementaires américaine et européenne afin de mettre au point le dossier d’homologation pour apporter PXT3003 sur le marché le plus rapidement. Il paraît raisonnable à ce jour d’anticiper le début de 2020 comme une date au plus tard pour l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché.

Pharnext a été fondée en 2007 seulement. Comment êtes-vous arrivés aussi rapidement à boucler une étude pivot?

Daniel Cohen : Notre approche est de combiner des molécules déjà approuvées (en l’occurrence baclofène, naltrexone et sorbitol, au dixième des doses habituelles) pour viser simultanément plusieurs cibles biologiques. L’objectif est d’être plus efficace face à la maladie -qui est très souvent multi-factorielle- tout en réduisant significativement la durée de développement : on passe de dix ans d’études précliniques à seulement trois voire deux ans. De plus, nous n’avons pas à redémontrer l’innocuité des molécules déjà connues et économisons la phase 1. Aujourd’hui nous pouvons envisager toute une flotte d’essais possibles… Le succès de notre première phase 3 va donner une réverbération nouvelle à notre deuxième composé, PXT864, pour lequel nous projetons une deuxième phase 2 dans Alzheimer et des études dans la maladie de Charcot (SLA) et dans Parkinson.

Pharnext détient les droits du PXT3003 pour le monde entier, sauf la Chine où vous avez déjà conclu un partenariat. Entendez-vous signer d’autres accords pour d’autres régions, conserver le droits pour certains territoires voire tous les territoires restants ?

Daniel Cohen : Nous souhaitons rester pragmatiques en retenant pour chaque territoire le schéma optimal, c’est-à-dire celui qui nous permettra de réaliser les revenus les plus importants le plus vite possible. En fonction de chaque pays/région, nous sommes évidemment ouverts à un partenariat mutuellement fructueux. Quoi qu’il en soit nous démarrerons les opérations commerciales dans un maximum de pays. Sachant que maintenant que les résultats de phase 3 sont là et qu’ils sont positifs, nous allons pouvoir recruter de très bons commerciaux – que nous ne pouvions pas espérer convaincre sans leur montrer de solides données cliniques. Nous serons pour cela amenés à lever des fonds pour soutenir cet effort commercial, vraisemblablement en 2019. S’agissant de l’accord déjà signé avec Tasly en Chine, Pharnext est éligible à des redevances à un taux à deux chiffres sur les ventes dans ce marché évidemment gigantesque et où les prix des médicaments pour les maladies orphelines augmentent. Par ailleurs, le feu vert de la FDA américaine nous permettra également de démarrer la commercialisation en Chine, d’après les récentes évolutions réglementaires intervenues dans ce pays.

Propos recueillis par Guillaume Bayre - ©2018 BFM Bourse
Vous suivez cette action ?

Recevez toutes les infos sur PHARNEXT en temps réel :

Par « push » sur votre mobile grâce à l’application TradingSat Bourse


Par email

Votre avis
TradingSat
Portefeuille Trading
+288.20 % vs +1.09 % pour le CAC 40
Performance depuis le 28 mai 2008

Newsletter bfm bourse

Recevez gratuitement chaque matin la valeur du jour sélectionnée par Logo TradingSat