L'essai n'a en effet pas atteint son critère principal, à savoir la réduction du volume de formation anormale de nouvelle matière osseuse chez l'adulte et l'enfant atteints de FOP, par rapport au placebo, entrainant la clôture de l'étude.
Ipsen note toutefois que son fidrisertib a été généralement bien toléré, sans problème de sécurité dans le cadre de l'essai, et que 'les données obtenues contribueront à enrichir le corpus croissant de recherches sur la FOP'.
Maladie génétique caractérisée par la formation d'os dans les tissus mous et conjonctifs, la FOP abrège l'espérance de vie pour la ramener à l'âge médian de 56 ans et a une prévalence d'environ 1,36 par million d'individus dans le monde.
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