(CercleFinance.com) - GenSight Biologics grimpe de 9% mercredi à la Bourse de Paris après avoir soumis à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) une autorisation d'accès compassionnel pour son traitement expérimental contre la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL).

La société biopharmaceutique explique que la soumission du dossier - avec l'objectif de préparer la reprise du programme d'accès compassionnel en France- atteste de la fabrication réussie de son Lumevoq.

Cette thérapie génique comprend un mélange de deux lots de composés conformes aux bonnes pratiques de fabrication (GMP) afin d'optimiser le nombre de flacons disponibles pour l'usage clinique, ainsi que la réussite de tous les tests de contrôle qualité requis.

Selon GenSight, le dossier actualisé déposé auprès de l'ANSM va permettre à cette dernière d'examiner les demandes individuelles d'accès compassionnel (AAC).

Les premières injections sont prévues en décembre 2024.

La neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée par une dégénérescence des cellules de la rétine et provoquant une perte brutale et irréversible de la vision conduisant généralement à la cécité légale.

Ces symptômes apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes.

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