(BFM Bourse) - Etant donné le changement des priorités stratégiques des principaux acteurs du marché des traitements de la maladie de Parkinson, la société lyonnaise renonce à trouver un partenaire pour son THN102 en dépit d'un précédent succès clinique. Theranexus se repositionne sur les maladies neurologiques rares en s'appuyant sur le partenariat conclu en 2019 avec la Beyond Batten Disease Foundation, contre la maladie de Batten.

Depuis le succès de l'essai international de phase 2 sur son composé le plus avancé, THN102, en tant que traitement des épisodes de somnolence diurne excessive (SDE, symptôme qui affecte un tiers des personnes atteintes de la maladie de Parkinson) Theranexus n'a pas ménagé ses efforts pour convaincre un partenaire de prendre en charge un essai de phase finale en échange d'une partie des droits du médicament s'il parvenait sur le marché. Les dirigeants de cette biotech lyonnaise ont discuté avec plus d'une centaine de laboratoires dans le monde, dont une trentaine ont effectué une phase de "due diligence" sur les données et cinq ont remis une lettre d'intention non engageante. Mais les délais convenus pour élaborer une offre ferme ont expiré à chaque fois sans que le partenaire potentiel n'aille au bout de la démarche, Theranexus se retrouvant sans accord finalisé.

Pourtant, aucun traitement concurrent n'a entretemps été commercialisé. Les patients sont toujours largement démunis face à la SDE -comme c'est le cas avec beaucoup de symptômes non moteurs de la maladie de Parkinson- alors même que les répercussions peuvent être importantes notamment du fait du risque accidentogène. Toutefois, Theranexus ne peut que constater une tendance générale parmi les acteurs du marché des traitements de la maladie de Parkinson à se détourner des traitements symptomatiques comme l'illustre la récente transaction opérée par Jazz Pharmaceuticals. En janvier 2014, ce groupe anglo-saxon avait acquis auprès d'Aerial BioPharma les droits d'un composé, le solriamfetol (d'abord désigné adx-n05 puis jzp-110) contre la SDE en consentant à verser 125 millions de dollars de paiement initial. Le mois dernier, Jazz a revendu à Axsome Therapeutics les droits de la molécule, pourtant entretemps homologuée par la FDA, seulement 53 millions de dollars...

Estimant donc qu'il ne pourrait valoriser sa molécule auprès d'un autre industriel, et n'ayant pas les moyens de financer une coûteuse phase 3 dans cette indication (estimée à une centaine de millions d'euros), Theranexus après mûre réflexion a donc choisi d'arrêter le programme THN102, qui comprenait deux autres candidats en phase beaucoup plus précoce. La firme décide de se recentrer sur les maladies neurologiques rares, en espérant néanmoins tirer profit de toute l'expérience emmagasinée dans le développement de traitements agissant sur l'interaction entre neurones et cellules gliales, dont le rôle dans le bon fonctionnement du système nerveux central est de plus en plus reconnu. En première ligne de cette nouvelle orientation figure le candidat Batten-1, un traitement de la forme juvénile de la maladie de Batten licencié auprès de la Beyond Batten Disease Foundation, l'association mise sur pied par les parents de patients aux Etats-Unis.

"Nos choix visent à la création de valeur simultanément sur le développement et la commercialisation de notre candidat médicament Batten-1 dans la maladie de Batten et sur notre capacité de découverte de médicaments de thérapie innovante. Notre ambition est de commercialiser le premier médicament qui va changer radicalement la vie des patients à l'horizon 2026. D'ici là, nous avons choisi un plan de développement permettant de disposer d'informations régulières sur l'efficacité du candidat médicament et ce dès 2023", a expliqué Mathieu Charvériat, directeur scientifique et DG délégué de Theranexus.

Après les essais sur un traitement combiné miglustat + tréhalose, ayant démontré une efficacité du miglustat plus forte qu'attendue, et avec les progrès dans la compréhension de cette maladie dévastatrice, qui conduit au décès des patients entre l'âge et 20 et 25 ans, la Fondation BBDF et Theranexus ont décidé de se concentrer sur le miglustat seul et de développer une formulation propriétaire buvable du produit, adaptée aux besoins des enfants. Etant donné les dernières interactions avec la Food and Drug Administration, Theranexus anticipe qu'une seule étude pivot pourrait être demandée en vue d'obtenir l'homologation du produit, avec pour ambition de ralentir très fortement la progression de la maladie. En termes de durée de développement, cela implique de premières données d'efficacité dès l'an prochain, de principaux résultats en 2024 et finaux en 2025, en vue d'une commercialisation l'année suivante, avec un coût de l'ordre de 5 millions d'euros par an étant donné la taille mesurée de l'étude envisagée (60 patients).

Disposant d'une trésorerie de 13 millions d'euros à fin mars, Theranexus estime sa visibilité à plus de 18 mois. Cette bonne visibilité financière et l'arrêt des négociations partenariales pour THN102 conduisent la société à interrompre la ligne de financement en fonds propres mise en place avec Iris Capital en janvier 2022: autrement dit, sans s'interdire de s'adresser au marché à un moment donné, la firme met fin pour le moment à un financement dilutif au fil de l'eau.