(BFM Bourse) - La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande d’enregistrement (New Drug Application - NDA) de Kynamro, le premier médicament antisens systémique mis sur le marché, ont annoncé mardi soir le groupe Sanofi, sa filiale Genzyme, et Isis Pharmaceuticals.

Kynamro, administré en une injection sous-cutanée hebdomadaire de 200 mg, a été approuvé en complément d’un traitement hypolipémiant et d’un régime alimentaire pour réduire les taux de cholestérol à lipoprotéines de faible densité (LDL-C), d’apolipoprotéine B (Apo B), de cholestérol total (TC) et de cholestérol à lipoprotéines non de haute densité (non HDL-C) chez les patients atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (homozygous familial hypercholesterolemia - HoFH).

"L’approbation de KYNAMRO par la FDA est une excellente nouvelle pour les patients atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote qui ont besoin de nouvelles options thérapeutiques pour le traitement de cette maladie rare et souvent sous-diagnostiquée", a indiqué le Dr David Meeker, Directeur Général de Genzyme.

"En tant que leader des traitements des maladies rares, nous avons le plaisir de mettre notre expertise au service des patients atteints de cette maladie grave pour mieux les aider à la prendre en charge."

L’hypercholestérolémie familiale homozygote est une maladie génétique rare caractérisée par l’incapacité de l’organisme à éliminer le cholestérol LDL, ou "mauvais" cholestérol, ce qui entraîne son accumulation à des concentrations anormalement élevées dans le sang. Aux États-Unis, cette maladie est une indication orpheline qui touche environ un patient sur un million. Pour les patients atteints d’HoFH, les infarctus du myocarde et les décès surviennent souvent avant 30 ans.

"Les personnes atteintes d’hypercholestérolémie familiale homozygote n’ont pas l’air malade, mais elles vivent chaque jour avec le poids de cette maladie rare", a expliqué Katherine Wilemon, Présidente et fondatrice de la FH Foundation.

"L’approbation de Kynamro donne à l’ensemble de ces patients l’espoir d’une prise en charge efficace de cette maladie."

L’approbation de la FDA se traduira par un versement d’étape de 25 millions de dollars de Genzyme à Isis.