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Gensight biologics : Un nouveau retard d'un an dans la production du Lumevoq envoie la biotech GenSight au tapis

jeudi 7 avril 2022 à 11h55
Le traitement de la NOHL de GenSight prend encore du retard

(BFM Bourse) - La production des derniers lots de la thérapie génique mise au point par GenSight pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) n'a pas donné satisfaction. Le groupe nomme une nouvelle équipe technique pour remédier au problème mais prévient que son stock étant épuisé, les traitements ne pourront reprendre que début 2023.

Encore une année de retard pour la production du "lenadogene nolparvovec", ou Lumevoq, une des premières thérapies géniques - c'est-à-dire un traitement visant à résoudre le défaut génétique provoquant une maladie donnée, en l'occurrence la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), maladie rare entraînant une brutale perte de vision généralement chez des sujets jeunes. GenSight Biologics, à l'origine de ce traitement innovant, voit son cours de Bourse s'effondrer de près de 40% jeudi alors que la société annonce un -nouveau- délai de près d'une année dans la production de lots du médicament.

Si l'efficacité intrinsèque du concept ne fait désormais plus de doutes, avec une efficacité lors des essais documentée dans plusieurs revues médicales de premier plan, la production d'un traitement aussi novateur (nécessitant un vecteur viral pour amener le gène corrigé au niveau des cellules affectées par le défaut génétique) pose de grosses difficultés. En novembre 2021, GenSight avait fait part de la survenue d'un problème de qualité à la dernière étape de la production de lots du Lumevoq destinés à permettre la validation du processus par l'agence européenne du médicament. La firme avait alors rapidement identifié et cru résoudre le problème, dû à un changement de modèle d'un filtre TFF (tangential flow filtration, destiné à récolter les cellules modifiées pour corriger un défaut génétique).

Malheureusement, la campagne de production qui avait repris en décembre 2021 une fois résolu ce problème d’équipement n'a pas permis de générer un produit conforme aux attentes, le titre viral étant inférieur au seuil d’acceptation, a annoncé GenSight jeudi. Des investigations menées par des experts externes attribuent ce résultat à des difficultés opérationnelles dans des étapes spécifiques du processus. "Afin d’éviter que ces problèmes ne se reproduisent, la société travaille en étroite collaboration avec son partenaire de production à la mise en œuvre de corrections ciblées autour du renforcement du contrôle des procédures, ainsi qu’à la mise en place d’une supervision plus rigoureuse à l’intérieur des suites de fabrication. En outre, la société a décidé de produire plusieurs lots pilotes de taille réduite afin de confirmer la robustesse des mesures correctives".

Une nouvelle équipe à la production

Pour mener à bien cette remise à plat de la production, GenSight nomme une nouvelle équipe composée de Scott Jeffers, nommé au poste de directeur technique, reprenant les responsabilités de la précédente vice-présidente des opérations pharmaceutiques, Catherine Cancian. Passé notamment par uniQure (le laboratoire qui a mis au point la première thérapie génique homologuée, le Glybera en 2012). Scott Jeffers est l'un des meilleurs spécialistes mondiaux des opérations de production (CMC) de thérapies géniques. Il sera épaulé par Jay Stout, autre expert de renom et consultant sur les sujets de production de produits biologiques et de thérapies géniques et cellulaires. Tous deux basés aux États-Unis, ils collaboreront étroitement avec le partenaire de production de GenSigth, sur le site même où sont menées les opérations de fabrication de Lumevoq.

En termes de calendrier, la société vise un redémarrage de la campagne au quatrième trimestre 2022, ce qui ne permettrait pas de livrer des lots avant début 2023 lorsque les résultats des tests confirmeront la qualité du produit de la nouvelle campagne. Concrètement, cela signifie que GenSight ne peut plus pour le moment administrer de traitement à des patients car ses stocks sont désormais épuisés. Or, la firme tirait jusqu'ici des revenus de ces traitements qui étaient en fait déjà administrés à des patients dans le cadre d'une procédure compassionnelle (un programme qui permet d'administrer des traitements expérimentaux à des patients sans solution thérapeutique).

"Nous sommes conscients de la position difficile dans laquelle se trouvent les patients atteints de NOHL, et c’est pourquoi nous avançons rapidement, mais avec discernement, afin de mettre en œuvre l’ensemble de corrections ciblées identifié par nos experts", a commenté Bernard Gilly, co-fondateur et directeur général de GenSight Biologics. "Nous sommes plus que jamais déterminés à résoudre cette situation. En effectuant des séries de vérifications supplémentaires au travers des engineering runs, nous allons redémarrer la campagne PPQ avec une confiance accrue dans le fait que le processus de fabrication sera opéré de manière fiable et selon les standards d’exécution les plus élevés".

"Dans l’intervalle, nos équipes travailleront avec les KOL [scientifiques leaders d'opinion], les centres de traitement et les autorités locales pour s’assurer que les patients identifiés pendant cette phase d’ajustement reçoivent un traitement dans les meilleurs délais", a ajouté Bernard Gilly.

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