(BFM Bourse) - Le cours du pionnier français des thérapies cellulaires visant les maladies de la vision rebondit vivement lundi. GenSight annonce en effet le succès de la production du premier lot pilote intégrant les améliorations dans le processus de fabrication de Lumevoq, une thérapie cellulaire visant à corriger une maladie dégénérative responsable d'une cécité brutale.

Bonne nouvelle sur le "lenadogene nolparvovec", ou Lumevoq, une des premières thérapies géniques - c'est-à-dire un traitement visant à résoudre le défaut génétique provoquant une maladie donnée, en l'occurrence la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), maladie rare entraînant une brutale perte de vision généralement chez des sujets jeunes.

GenSight Biologics, à l'origine de ce traitement innovant, voit son cours de Bourse rebondir de près de 20% à 3,886 euros, vers 14h30 ce lundi après le "succès" de la production du premier lot pilote ("engineering run") intégrant les améliorations dans le processus de fabrication de Lumevoq.

Ce lot a réussi à générer un produit ("drug substance") dont le titre viral a atteint le seuil d’acceptation, confirmant ainsi que le processus de fabrication de Lumevoq est robuste à la taille de lot définie. GenSight précise que le rendement est considérablement amélioré à un niveau supérieur à tous les lots précédents.

La société rappelle que le lot pilote était le premier à intégrer une série de mesures correctives ciblées identifiées par GenSight et son partenaire de production aux États-Unis en avril de cette année, et portant sur le renforcement du contrôle des procédures ainsi que la mise en place d'une supervision renforcée sur site.

Un problème de qualité à résoudre

En avril 2022, GenSight avait en effet annoncé un délai dans la production des lots de validation (PPQ) de son produit dans la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL). La livraison des derniers lots du traitement n'avait alors pas donné satisfaction, un problème de qualité était survenu à la dernière étape de la production fin 2021.

L'entreprise avait rapidement identifié et cru résoudre le problème, dû à un changement de modèle d'un filtre TFF (tangential flow filtration, destiné à récolter les cellules modifiées pour corriger un défaut génétique). Mais la campagne de production qui avait repris en décembre 2021 une fois résolu ce problème d’équipement n'a pas permis de générer un produit conforme aux attentes, le titre viral étant inférieur au seuil d’acceptation.

Pour mettre toutes les chances de son côté, la société avait ainsi décidé de produire plusieurs lots pilotes de taille réduite afin de confirmer la robustesse des mesures correctives. L'annonce du jour confirme le succès des mesures entreprises par GenSight pour résoudre les problèmes d'exécution en étroite collaboration avec son partenaire. Les ajustements entrepris par les deux parties ont même permis une amélioration de l’exécution du processus de fabrication. La patience de GenSight a été récompensée.

“Bien que ce contretemps de fabrication ait retardé le calendrier initial, nous tenons à réaffirmer aux patients atteints de NOHL ainsi qu’à leurs professionnels de santé, que nous continuons à travailler sans relâche pour faire approuver Lumevoq, afin de leur apporter une solution thérapeutique le plus rapidement possible et de la façon la plus sûre", a commenté Bernard Gilly, Directeur Général et Co-Fondateur de GenSight Biologics.

La société est désormais confiante dans la reprise de son programme d’accès précoce ainsi que dans le développement clinique et la préparation de la commercialisation du produit. GenSight prévoit toujours d’obtenir un avis du Comité Européen des Médicaments à Usage Humain (CHMP) d’ici le troisième trimestre 2023, suivi du lancement commercial d’ici la fin de l’année 2023.