(Cercle Finance) - Le spécialiste de l'ingénierie génomique Cellectis annonce ce vendredi la livraison d'une méganucléase ciblant le gène RAG1, responsable d'une immunodéficience sévère, à l'Equipe du Professeur Luigi Notarangelo, Children's Hospital Boston (USA).

Jusqu'à présent la seule réponse possible pour ces malades était la greffe de moelle osseuse pour reconstituer l'ensemble de leur système immunitaire.

' En 2000, un nouvel espoir est né avec des essais prometteurs de thérapie génique réalisés en France. Cependant, plusieurs cas de leucémie sont apparus parmi les patients traités. Ces effets adverses sévères semblent liés à l'insertion du vecteur de thérapie génique à proximité d'un gène particulier ' explique le groupe.

Et d'ajouter : ' Les méganucléases permettent une approche alternative, qui n'est pas basée sur l'insertion aléatoire d'un gène médicament, mais sur la correction du gène déficient lui-même. Elles devraient donc permettre d'éviter le type d'effet adverse précité et contribuer à rendre l'approche de thérapie génique plus sûre '.

' Cellectis renforce son implication dans le traitement de ce type de maladies avec l'ambition d'obtenir à court-moyen terme une preuve de la validité clinique de son approche de chirurgie génomique chez l'homme ' conclut le groupe.

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