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La polémique aux Etats-Unis sur le prix des thérapies géniques inquiète les biotechs

samedi 25 janvier 2020 à 07h00
Les thérapies géniques promettent de révolutionner le cours des maladies

(BFM Bourse) - Bernie Sanders s'est indigné du tarif auquel pourrait prétendre une thérapie génique susceptible de traiter en une seule fois les patients hémophiles. Actuellement l'un des favoris à l'investiture Démocrate en vue de la présidentielle américaine de 2020, le sénateur du Vermont menace de déposséder BioMarin des brevets du traitement qu'elle a mis au point.

Une injection capable de renverser le cours d'une maladie génétique de la rétine provoquant une brusque diminution de l'acuité visuelle pour la biotech tricolore GenSight. Un traitement inédit pour une maladie rare, le déficit familial en lipoprotéine lipase, sans solutions thérapeutiques jusqu'ici. Ou un autre capable de restituer aux patients hémophiles la capacité à coaguler les plaies, mettant fin aux injections hebdomadaires nécessaires à contrôler la maladie. La promesse des thérapies géniques tient presque du miracle: véritablement guérir les maladies génétiques en corrigeant les gènes défectueux qui en sont responsables.

Mais ces traitements nécessitent de longues années de recherche leur coût de production -souvent individualisée- est incommensurablement plus élevé que celui des médicaments conventionnels. Leur spectaculaire efficacité a donc un revers majeur: leur prix. De façon préoccupante, alors que seule une poignée de thérapies géniques ont pour le moment été autorisées à la commercialisation, on déplore déjà de retentissants échecs. Ainsi, une trentaine de personnes seulement ont pu en bénéficier du Glybera, la toute première thérapie génique, homologuée en 2012. Bien que le traitement se soit montré efficace chez ces patients atteints de déficit familial en lipoprotéine lipase, une maladie entraînant de graves inflammations du pancréas, et n'ait pas provoqué d'effets secondaires, il n'est plus commercialisé. Faute de trouver un payeur (qu'il soit privé ou public) acceptant de débourser l'équivalent d'un million de dollars par patient.

Un coût moindre face aux traitements alternatifs

Pour uniQure, qui a mis au point le Glybera, l'équation financière ne peut se résoudre pour un montant moindre. L'argument est simple: les traitements substitutifs (lorsqu'ils existent) administrés chaque année aux malades atteints de maladie génériques coûtent plusieurs centaines de milliers de dollars par an et par patient. La thérapie génique elle conserve son efficacité (au moins dix ans d'après le recul dont on dispose actuellement sur le Glybera). Selon son directeur scientifique, Sander van Deventer, uniQure n'a aucune raison d'en baisser le prix, alors que cette thérapie revient au final moins cher.

"C'est déplorable, alors que cela fonctionne et que les gens reconnaissent, je pense, que cela fonctionne, et il est certain que (Glybera) aurait dû devenir un produit (commercial)". Mais les coûts pour le laboratoire néerlandais, qui s'est depuis tourné vers des maladies génétiques plus fréquentes, espérant trouver un marché suffisant pour absorber les coûts d'une thérapie génique, sont trop élevés pour envisager de vendre moins cher. "Vous devez entretenir un site de production, vous devez remplir les formalités administratives, vous devez continuer à tester le produit, fabriquer sans cesse de nouveaux lots compte tenu de la date de péremption...", a souligné Sander van Deventer dans un entretien à la CBC. "Je suis vraiment déçu qu'après tout le travail fourni, et après nous être étroitement impliqué avec tous ces patients pendant tout ce temps, que ce soit la fin. Il m'a fallu beaucoup de temps pour l'accepter, mais finalement, j'ai dû concéder ma défaite".

Le risque de faire fuir les investisseurs

Le prix d'un médicament ne devrait jamais être fixé par décision politique, selon le scientifique. "Cela devrait être une décision prise rationnellement" en fonction des qualités et de la valeur qu'apporte un produit. "Les investisseurs ont injecté dans l'entreprise des centaines de millions" et "s'il n'y a pas de retour sur ces investissements, il n'y aura pas de nouveaux médicaments, parce que personne n'investira à l'avenir", redoute-t-il.

Mais quel que soit l'intérêt thérapeutique pour les malades, et l'intérêt financier à long terme pour la société, un prix à sept chiffres constitue un chiffon rouge pour certains politiques. Ainsi, lorsque Jean-Jacques Bienaimé -le patron français qui a mené la biotech américaine BioMarin sur la voie de nombreux succès cliniques- a évoqué la semaine dernière lors de la JP Morgan Healthcare Conference un prix de l'ordre de 2 à 3 millions de dollars pour une thérapie génique susceptible de guérir pratiquement les patients atteints d'une certaine forme d'hémophilie, Bernard Sanders a rapidement dégainé.

"69 milliards de dollars de bénéfices annuels ne sont pas suffisants pour Big Pharma. BioMarin devrait être privé de son monopole sur les brevets pour ce prix abusif. Sous notre législature, il le sera", a tempêté l'actuel sénateur du Vermont, reprenant en quelque sorte une antienne de Hillary Clinton lorsqu'elle-même était favorite - non seulement pour la primaire démocrate, qu'elle a remporté devant Sanders justement, mais aussi pour l'élection présidentielle.

Le précédent du Daraprim

Toutefois, les pratiques ciblées par Clinton en 2015 puis en 2016 étaient tout autres. La candidate démocrate face à Donald Trump a quant à elle toujours reconnu que les médicaments apportant une réelle innovation méritaient d'être valorisés en fonction de leur apport thérapeutique. Ce qu'elle dénonçaient, c'était les pratiques de certains acteurs sur des produits banals. Notamment le scandale provoqué par Martin Shkreli (aujourd'hui emprisonné pour fraude). Ce pseudo-financier avait racheté un médicament mis au point il y a des décennies, le Daraprim, rappelé les stocks, et augmenté instantanément le prix de 13,50 dollars à 750 dollars par comprimé. Une cupidité à très courte vue, puisque qu'il n'avait fallu que quelques semaines à un génériqueur local, Imprimis, pour mettre en place la production d'un générique – à 99 dollars la boîte de 100 gélules.

Hillary Clinton avait aussi dénoncé l'augmentation du prix des stylos injecteurs d'adrénaline EpiPen, à la suite du rachat par l'américain Mylan du pôle de médicaments génériques de l'allemand Merck KGaA en 2007. Alors que les ventes avoisinaient 200 millions de dollars, pour un prix public d’environ 57 dollars, le groupe a fait du produit son fer de lance avec un lobbying efficace pour que la FDA élargisse l'indication (à toute personne "présentant un risque" de réaction allergique sévère, et plus seulement aux patients avec une insensibilité avérée) et qu'elle recommande de conserver deux doses par personne (Mylan a alors cessé de vendre à l'unité, doublant de facto le prix d'accès)... Et parallèlement le laboratoire a amené en moins de dix ans le prix du pack jusqu'à plus de 600 dollars (il en coûte environ 70 euros TTC en France). Une inflation sans aucune justification sur le plan de l'innovation évidemment, s'agissant d'un principe actif découvert et synthétisé il y a plus d'un siècle.

Comment valoriser l'innovation thérapeutique? Comment les systèmes de santé, qu'ils soient publics ou privés, pourront-ils s'adapter face à l'augmentation structurelle des besoins (avec le vieillissement de la population)? L'industrie va-t-elle devoir restreindre ses efforts pour améliorer la vie des patients faute de visibilité sur les revenus? Les investisseurs ne peuvent qu'espérer que ces questions ne viendront pas, à plus ou moins long terme, affecter la capacité des sociétés pharmaceutiques à défendre les tarifs des traitements réellement innovants, malgré les critiques des politiques.

Guillaume Bayre - ©2020 BFM Bourse
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