(BFM Bourse) - Sanofi et sa filiale Genzyme ont annoncé jeudi avoir obtenu de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis l'appellation de "découverte capitale" pour l'olipudase alfa.
Cette enzymothérapie substitutive expérimentale est développée dans le traitement des patients présentant des manifestations non neurologiques d'un déficit en sphingomyélinase acide lysosomale (ASMD), aussi connu sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type B, par opposition au type A, caractérisé par des implications neurologiques.
La maladie de Niemann-Pick est une maladie grave et mortelle due à un déficit de l'activité de l'enzyme sphingomyélinase acide. Il n'existe à l'heure actuelle aucun traitement approuvé pour les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type B.
L'appellation de découverte capitale est destinée à accélérer le développement et les étapes réglementaires pour de nouveaux médicaments expérimentaux destinés au traitement de certaines maladies considérées comme graves ou potentiellement mortelles.
Genzyme a commencé à recruter des patients pour une étude de phase 1/2 pédiatrique et prépare l'inclusion d'adultes dans une étude de phase 2/3 prévue au deuxième semestre de 2015.
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