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LYSOGENE

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Lysogene : La biotech s'attaque au syndrome de l'X Fragile avec un candidat issu de la recherche alsacienne

vendredi 11 juin 2021 à 10h37

(BFM Bourse) - Le cours de Lysogene accélère à un sommet depuis mars à l'annonce de l'acquisition auprès de la société d'accélération du transfert de technologies (SATT) alsacienne Conectus des droits d'une molécule innovante ciblant le syndrome de l'X Fragile, cause la plus fréquente de déficience intellectuelle d'origine génétique, également associé à des troubles du spectre autistique et du comportement.

Freiné en octobre 2020 après le décès d'un patient participant à une étude clinique sur son projet LYS-SAF302 de traitement de la maladie de Sanfilippo (sans qu'il soit possible de l'attribuer au traitement, la maladie en elle-même étant fatale en quelques années), Lysogene a renoué ces derniers mois avec une actualité plus favorable.

Fin 2020, l'essai en question dans la maladie de Sanfilippo, baptisé AAVance, a donné lieu à de premiers résultats positifs en termes de réduction de la concentration d'héparane sulfate (qui s'accumule dans les tissus faute de la capacité à produire une enzyme dégradant cet acide) dans le liquide céphalo-rachidien des patients 6 à 12 mois après l'injection du traitement.

Puis en février dernier, l'autorité sanitaire américaine a donné son feu vert à une étude sur un second projet de thérapie génique, LYS-GM101, visant la maladie de Landing, ou gangliosidose à GM1, une autre maladie pédiatrique potentiellement mortelle. Cette maladie est également due au dysfonctionnement d'une enzyme de l'organisme (β-galactosidase) qui conduit à l'accumulation d'une substance qui finit par être délétère dans certaines cellules, en l'occurrence la glanglioside de type GM1 qui vient s'accumuler dans les cellules nerveuses et du foie.

Et jeudi soir, Lysogne a annoncé avoir acquis la licence exclusive mondiale d'un nouveau candidat médicament de thérapie génique, qui pourrait donc devenir son troisième projet clinique. La biotech a conclu un accord avec la SATT Conectus, la première des 13 sociétés d'accélération du transfert de technologies françaises, qui intervient sur toute la chaine du transfert de technologies et du partenariat public-privé en s'appuyant sur l’excellence scientifique des laboratoires implantés en Alsace. Moyennant un paiement initial et d'éventuels paiements d'étapes et des redevances sur les ventes (d'un montant non précisé) Lysogene obtient les droits exclusifs d'une candidat médicament ciblant le syndrome de l'X Fragile.

Il s'agit d'une maladie génétique aux manifestations très variables, habituellement beaucoup plus marquées chez les hommes que chez les femmes, avec le plus souvent un déficit intellectuel, des troubles du comportement mais aussi des anomalies physiques. Sa prévalence (nombre de personnes atteintes dans une population à un moment donné) est estimée à environ 1 garçon sur 5000 et 1 fille sur 9000, un taux sans doute sous-estimé chez les filles car chez elles la maladie peut passer presque inaperçue (alors que 90% des garçons atteints présentent une déficience intellectuelle, c'est le cas chez seulement un tiers des filles touchées).

Au plan physique, la répercussion la plus problématique est un prolapsus de la valve mitrale, manifestation par ailleurs fréquente et généralement bénigne mais qui peut favoriser l'insuffisance cardiaque (l'évolution étant généralement plus grave chez les garçons).

Au total, le syndrome de l'X Fragile concernerait 110.000 patients en Europe et environ 70.000 patients aux Etats-Unis. Il est aujourd’hui la première cause héréditaire de déficience intellectuelle ainsi que la première cause connue de troubles du spectre autistique, et il n’a pas encore de traitement curatif.

Le projet conçu et valorisé par Conectus vise à compenser la réduction de DGKk, une cible thérapeutique innovante dont la synthèse est sous le contrôle de la protéine FMRP (Fragile-X Mental retardation protein), la protéine manquante responsable du syndrome de l’X Fragile. L'accord s'inscrit dans la lignée de la collaboration menée depuis 2018 par Lysogene avec le docteur Hervé Moine de l’Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire (IGBMC) de Strasbourg et la SATT.

"L’acquisition de cette licence mondiale dans le syndrome du X Fragile est une avancée majeure. Cette maladie incurable affecte des dizaines de milliers de patients à travers le monde. Notre mission est d’apporter une solution thérapeutique transformationnelle aux patients. Cette transaction témoigne aussi de l’attractivité grandissante de Lysogene : en effet, notre puissante plateforme de développement translationnel en thérapie génique pour les maladies neurologiques attire de plus en plus d’acteurs académiques de tout premier plan. Nos complémentarités et synergies sont totales, et vont permettre une importante création de valeur pour Lysogene, ses partenaires académiques, et les patients", a commenté la fondatrice et présidente-directrice générale de la firme, Karen Aiach.

Dans le sillage de cette annonce, l'action Lysogene décollait de 17,67% à 3,13 euros vers 11h20 vendredi.

Guillaume Bayre - ©2021 BFM Bourse
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