(Zonebourse.com) - AskBio (filiale de Bayer) a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté sa demande de Diagnostical New Drug (IND) pour AB-1009, une thérapie génique du virus adéno-associé (AAV) en cours de développement pour le traitement de la maladie de Pompe à apparition tardive (LOPD).
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare, progressive et invalidante, qui touche au moins 5 000 à 10 000 personnes dans le monde. Il s'agit d'un trouble héréditaire de la conservation lysosomale causé par une carence de l'enzyme acide alpha-glucosidase (GAA).
Avec cette annonce, le programme AB-1009 passe à la phase 1/phase 2, et AskBio a lancé un essai clinique aux États-Unis pour explorer la sécurité de l'AB-1009. L'entreprise prévoit de recruter son premier patient début 2026.
La thérapie a récemment obtenu les désignations FDA Fast Track et Orphan Medicine. Le processus Fast Track de la FDA est conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen de nouveaux traitements destinés à traiter des affections graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits.
' Cette thérapie génique expérimentale est étudiée pour son potentiel à corriger le défaut génétique sous-jacent et à explorer si elle peut augmenter la production de cette enzyme déficiente chez les patients atteints de la maladie de Pompe,' a déclaré Tahseen Mozaffar, MD, directeur du UCI Health ALS & Neuromuscular Center, et chercheur principal du programme d'essais cliniques AB-1009.
AB-1009 est une thérapie génique expérimentale qui n'a pas été approuvée par aucune autorité réglementaire, et son efficacité ainsi que sa sécurité n'ont pas été établies ni pleinement évaluées.
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