(CercleFinance.com) - AstraZeneca fait savoir que le plus grand essai multicentrique randomisé de phase III contrôlé par placebo pour les adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) avec neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables, montrent que Koselugo (selumetinib) a atteint son objectif principal en démontrant un taux de réponse objective (ORR) significatif et cliniquement pertinent par rapport au placebo.
La NF1, maladie génétique rare touchant environ 1,7 million de personnes dans le monde, entraîne souvent des symptômes débilitants.
Koselugo, seul traitement ciblé approuvé pour les enfants atteints de NF1, pourrait désormais bénéficier aux adultes sans autre option thérapeutique.
Alexion, la société d'AstraZeneca spécialisée dans les maladies rares) et MSD présenteront ces données aux autorités réglementaires pour une éventuelle extension de son utilisation.
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