(BFM Bourse) - Le partenaire de la biotech française a obtenu une désignation de médicament orphelin de l'autorité sanitaire américaine pour pegrizeprument, un traitement dans la prévention du rejet d’organe chez les patients recevant une transplantation cardiaque.

OSE Immunotherapeutics débute cette nouvelle semaine en grande forme. La société de biotechnologies nantaise voit son cours décoller, lundi 27 avril, avec une hausse de 20% vers 12h20, après avoir même atteint près de 30% en début de séance.

Cette progression du titre est à relier avec l'annonce de son partenaire Veloxis Phamaceuticals. Il a indiqué ce lundi avoir obtenu une désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA), l'autorité de santé américaine, pour son traitement dans la prévention du rejet d’organe chez les patients recevant une transplantation cardiaque.

Un jalon réglementaire important

La désignation de médicament orphelin de la FDA accorde le statut orphelin aux médicaments et produits biologiques expérimentaux visant à prévenir, diagnostiquer ou traiter des maladies rares et des affections médicales touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette loi encourage le développement de traitements pour les patients atteints de maladies rares, dont les pathologies sont traditionnellement sous-traitées.

Cette désignation de l'autorité sanitaire américaine concerne pegrizeprument (VEL-101), un fragment d’anticorps monoclonal monovalent immunomodulateur innovant en développement, initialement découvert et développé par OSE Immunotherapeutics et licencié à Veloxis en 2021 pour toutes les indications liées à la transplantation.

Dans le cadre de cet accord de licence, Veloxis est responsable du développement mondial, de la fabrication et de la future commercialisation du produit. En contrepartie, OSE Immunotherapeutics est éligible à un paiement initial de 7 millions d'euros et des paiements échelonnés en fonction d'étapes de développement prédéterminées, le tout pouvant aller jusqu’à 315 millions d’euros, ainsi que des redevances sur les ventes si la molécule obtient le feu vert des autorités réglementaires à sa commercialisation.

"Le point important est que pegrizeprument, initialement découvert par OSE puis licencié à Veloxis en 2021 pour toutes les indications liées à la transplantation, continue d’avancer dans un cadre réglementaire favorable sur des marchés rares à fort besoin médical", apprécient les analystes d'Allinvest Securities.

Ils ajoutent que la décision de la FDA "renforce la crédibilité réglementaire de l’actif dans la transplantation", après un premier octroi de médicament orphelin en janvier 2026 pour la prévention du rejet d’organe chez les patients recevant une transplantation hépatique.

"Cela dit, l’annonce reste surtout incrémentale à ce stade : un octroi de médicament orphelin apporte des avantages de développement et de potentielle exclusivité, mais ne constitue pas un catalyseur clinique en soi", tient cependant à tempérer le bureau d'études.

Pour autant, ce nouveau succès réglementaire pour OSE Immunotherapeutics renforce, selon Allinvest Securities, la visibilité du programme en transplantation sans significativement modifier la trajectoire, ni la dynamique de la collaboration avec Veloxis.

Une stratégie "plus allégée"

Le mois dernier, OSE Immunotherapeutics a indiqué avoir accéléré la mise en œuvre de son plan 2026-2028, dévoilé en fin d'année 2025. La biotech a ainsi procédé à des arbitrages au sein de son portefeuille, soit en mettant en pause ou en abandonnant certains programmes jugés non prioritaires.

La nouvelle feuille de route d'OSE Immunotherapeutics s'articule autour de ses actifs à fort potentiel et en phase avancé comme le Lusvertikimab (OSE-127), son potentiel traitement dans la rectocolite hémorragique en cours de développement avec Servier et Tedopi, son candidat-vaccin contre un type de cancer du poumon et dans le cancer de l’ovaire

Parallèlement, son partenaire Boehringer Ingelheim a décidé d’arrêter le développement de BI 770371 chez les patients atteints de cirrhose hépatique due à la MASH, à l’issue d’un essai exploratoire de Phase II n’ayant pas démontré d’efficacité dans cette indication. La société a aussi mis en pause le développement d'OSE‑230, un anticorps monoclonal conçu pour résoudre l’inflammation chronique, qui faisait l'objet d'un partenariat avec le laboratoire AbbVie.

"La création de valeur repose principalement sur la finalisation de la Phase III (phase d'essais cliniques avancés, avant une potentielle commercialisation, NDLR) de Tedopi et le redéploiement sélectif de Lusvertikimab dans une logique partenariale, dans un environnement concurrentiel de plus en plus favorable aux administrations orales et sous-cutanées", détaillait Allinvest Securities dans un précédent commentaire de marché.

Les analystes de Kepler Chevreux ont estimé dans une note publiée fin mars, qu' OSE Immunotherapeutics a entamé l'année 2026 avec une stratégie plus allégée et, à leur avis, plus claire qu'à aucun autre moment de son histoire récente.

"La société a passé une grande partie des quatre dernières années à composer avec un paradoxe courant chez les biotechnologies en phase clinique riches en actifs mais limitées en ressources : un portefeuille de produits suffisamment large pour générer un flux régulier d'actualités, mais pas assez concentré pour susciter chez les investisseurs le genre de conviction profonde qui se traduit par une prime de valorisation durable", remarquait aussi le bureau d'études.

Pour mettre en musique ce nouveau plan, OSE Immunotherapeutics a récemment fait évoluer son état-major, avec la nomination Thomas Gidoin au poste de Directeur Général Adjoint et Aurore Morello au poste de Directrice Scientifique.

Kepler Chevreux s'attend à l'annonce de nouvelles positives au cours des trois prochaines années, même le bureau d'études tenait à rappeler aux investisseurs que la société est confrontée à des contraintes de financement à court terme, avec une trésorerie prévue jusqu'au début du quatrième trimestre.