(BFM Bourse) - Après avoir testé vendredi son plancher historique, Lysogene repart de l'avant à la faveur d'un point sur son activité clinique.

L'heure est au rebond pour Lysogene, société française de biotechnologie spécialisée dans les thérapies géniques visant à traiter des maladies incurables. L'entreprise vise notamment différentes maladies de surcharge lysosomales, des affections monogéniques dues à des troubles de l’activité des protéines des lysosomes qui entraînent une accumulation de métabolites non dégradés dans les cellules, dont la mucopolysaccharidose de type IIIA et la gangliosidose à GM1. Un essai dans cette dernière indication progresse avec le traitement d'un premier patient volontaire en France, le troisième dans le monde, et Lysogene présentera prochainement de premières données relatives à la sécurité d'emploi lors du principal congrès mondial dédié à ces maladies (en anglais lysosomal storage disorders, LSD).

Vers 11h00, l'action rebondissait de 8,72% à 1,62 euro, après avoir rejoint vendredi un plus bas historique remontant à décembre 2018, plombée en ce début de l'année par la fin de son partenariat avec Sarepta.

Tout d'abord, la société a traité le premier patient en France avec sa thérapie génique expérimentale LYS-GM101 à l'hôpital Armand-Trousseau (AP-HP). Il s'agit du troisième patient traité dans le cadre d'un essai international au design adaptatif chez les enfants atteints de gangliosidose à GM1. Le recrutement du quatrième patient de la cohorte de sécurité est en cours. Après cette cohorte, Lysogene initiera le traitement des 12 patients de la cohorte confirmatoire d'efficacité.

Recrutement d'une directrice médicale

En outre, Lysogene annonce avoir recruté pour directrice médicale le docteur Marie Trad, une clinicienne particulièrement expérimentée, passée notamment par Quintiles (le leader mondial de la recherche externalisée, fusionné aujourd'hui avec IMS Health). "Avec plus de trente ans d'expérience en matière de développement clinique et pharmaceutique dans le domaine des maladies neurologiques, le Dr Marie Trad mettra à profit sa connaissance approfondie et son expertise pour piloter le développement clinique mondial des programmes de thérapie génique de Lysogene, des phases précoces aux étapes post-commercialisation". Neurologue et neuroradiologue de formation, diplômée de l'Université Pierre et Marie Curie, "ses compétences pluridisciplinaires, son expérience significative en neuroradiologie, et ses solides relations avec les centres cliniques spécialisés et les principaux leaders d’opinion, constituent un véritable atout stratégique pour l'équipe de Lysogene", fait valoir la société.

Enfin, Lysogene donnera deux présentations orales à l’occasion du WORLDSymposium 2022, congrès mondial dédié aux maladies lysosomales, qui se tiendra du 7 au 11 février à San Diego aux Etats-Unis. Le directeur scientifique, le docteur Ralph Laufer, présentera de nouvelles données de biomarqueurs de l'essai clinique AAVance en cours chez les enfants atteints de MPS IIIA tandis que Karen Aiach, PDG, présentera les données préliminaires de sécurité de l'essai en cours chez les enfants atteints de gangliosidose à GM1.

"Nous sommes très heureux d'avoir ouvert ce site de renom en France et d'avoir pu traiter avec LYS-GM101 un troisième enfant atteint de gangliosidose à GM1. Notre étude avance bien et nous avons hâte de finaliser le recrutement de la cohorte de sécurité, ce qui constituera une étape importante pour cette étude", a déclaré Karen Aiach. "Les nouvelles données que nous présenterons cette année au WORLDSymposium démontrent les progrès que nous avons réalisés avec nos deux essais cliniques, et confirment le statut de Lysogene en tant qu’acteur majeur des maladies de surcharge lysosomales. Nous allons continuer à nous concentrer sur l’exécution clinique, et l'arrivée de Marie Trad en tant que Directrice Médicale, qui nous apporte de nombreuses années d’expérience dans le développement clinique et une expertise pointue en neurologie, est un formidable atout pour Lysogene".