(BFM Bourse) - GenSight Biologics a annoncé mardi matin la publication de résultats détaillés de l'étude clinique de Phase I/II et du suivi à long terme de GS010, son candidat médicament le plus avancé, chez des patients atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), dans Ophthalmology, la revue de l'American Academy of Ophthalmology.

L'étude a démontré la sécurité et la bonne tolérance de GS010 (rAAV2/2-ND4) 2 ans après son administration par une unique injection intra-vitréenne unilatérale, ainsi qu'une "amélioration durable de l'acuité visuelle après deux années de suivi chez les sujets atteints de NOHL et présentant une perte de vision depuis moins de 2 ans au moment du traitement", indique la société biopharmaceutique.

"Cette toute première publication scientifique de données cliniques de GS010 est un grand pas en avant pour les patients atteints de NOHL, une maladie cécitante affectant les patients dans leurs jeunes années", commente le Dr. Catherine Vignal, investigateur de l'étude et Chef du Service d'Ophtalmologie de la Fondation A. de Rothschild à Paris.

"Si ces résultats prometteurs se confirment dans les études de Phase III en cours, GS010 pourrait changer la vie des patients et devenir le traitement de référence de la NOHL.", souligne-t-elle.

L'étude clinique de Phase I/II, monocentrique et ouverte, était composée de 4 cohortes recevant des doses croissantes et d'une cohorte d'extension. Au total, 15 sujets atteints de NOHL et porteurs de la mutation ND4-G11778A ont été recrutés de manière prospective. Chaque sujet a reçu une unique injection intra-vitréenne de rAAV2/2-ND4 dans l'œil le plus atteint.

GenSight Biologics mène actuellement deux études cliniques de Phase III (RESCUE et REVERSE) en Europe et aux États-Unis pour évaluer l'efficacité de GS010 chez des patients atteints d'une NOHL due à une mutation du gène ND4, avec perte d'acuité visuelle depuis maximum un an au moment du traitement. Les premiers résultats à 48 semaines des études REVERSE et RESCUE sont attendus en avril 2018 et au troisième trimestre 2018, respectivement.