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Novartis va vendre le médicament le plus cher du monde, à 2 millions de dollars la dose

lundi 27 mai 2019 à 12h31
Comment Novartis assume le prix du médicament le plus cher du monde

(BFM Bourse) - L'agence du médicament américaine a autorisé la mise sur le marché du Zolgensma, une thérapie génique qui permet de traiter en une fois une maladie génétique dévastatrice qui touche les enfants, évitant un traitement chronique au total beaucoup plus onéreux. La communauté des familles de patients applaudit cette avancée, en espérant que l'homologation du produit de Novartis annonce l'avènement prochain d'autres thérapies de ce type, susceptibles de modifier le cours des maladies.

Le groupe pharmaceutique Novartis, via sa filiale AveXis, a obtenu vendredi de la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis l'autorisation de mise sur le marché de Zolgensma, la toute première thérapie génique disponible pour traiter des bébés atteints d'amyotrophie spinale, une maladie affectant les muscles entraînant dans sa forme la plus grave le décès de la plupart des patients avant l'âge de deux ans en l'absence de traitement. Dans la foulée, le groupe bâlois a précisé les conditions tarifaires du produit. S'il s'affiche facialement comme le plus cher médicament du monde à 2,125 millions de dollars la dose, il revient néanmoins deux fois moins cher que le meilleur traitement actuel, qui représente 4,125 millions de dollars mais avec un traitement étalé sur dix ans.

La thérapie génique représente un espoir pour de nombreuses maladies génétiques (qui représente 80% des maladies orphelines) dans la mesure où cette technique vise à remédier au défaut de l'ADN provoquant la maladie considérée. Grâce aux efforts de recherche des dernières décennies -soutenues notamment par l'AFM-Téléthon en France- les scientifiques ont aujourd'hui identifié un grand nombre de gènes responsables de maladies génétiques, une étape indispensable pour avancer. Mais la mise au point de traitements proprement dits reste extrêmement complexe. Schématiquement cela nécessite d'insérer un gène corrigé dans un vecteur capable de le réintroduire dans les cellules du patient. De fait, la FDA n'a homologué la première thérapie génique qu'en 2017 (un traitement de la leucémie appelé Kymriah). Seule une poignée de ces produits sont encore parvenus sur le marché.

Selon ce schéma, Zolgensma est conçu pour cibler la cause d'une forme particulière d'amyotrophie spinale, l'amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, qui bloque les cellules nerveuses qui commandent les muscles, y compris ceux permettant de respirer. Il s'agit de la première cause de décès d'origine génétique chez les enfants.

La moitié du coût total de son concurrent

Un premier médicament, le Spinraza (nusinersen) a été homologué fin 2016 (ce n'est pas encore officiellement le cas en France, même si son producteur Biogen le met à disposition des 300 patients concernés dans le cadre d'une autorisation temporaire d'utilisation). Fonctionnant selon un principe différent, cette molécule nécessite cependant d'être prise à vie. Aux Etats-Unis, la première année de traitement coûte 750.000 dollars, et les années suivantes 375.000 dollars.

À 2,125 millions de dollars mais ne nécessitant qu'une seule injection, le prix de Zolgensma n'est donc que la moitié du coût de son concurrent sur dix ans, et moins de la moitié du coût des maladies pédiatriques rares sur cette durée - typiquement entre 4,4 et 5,7 millions de dollars, selon une estimation d'IBM Watson Health.

L'Institute for Clinical and Economic Review, un organisme indépendant à but non lucratif, a de son côté jugé que le traitement de Novartis était extrêmement économique et que son prix était raisonnable, notamment au vu des résultats prometteur chez des très jeunes enfants lorsqu'il est possible d'administrer le traitement avant que les symptômes de la maladie ne s'installent. Les douze bébés traités lors du premier essai clinique du Zolgensma ont tous dépassé leur deuxième anniversaire (sans assistance respiratoire permanente) et répondu à la plupart des critères de tonicité musculaire, deux d'entre eux (ayant reçu le plus fort dosage de l'essai) parvenant même à marcher sans soutien.

Paiement étalé sur 5 ans

Pour faciliter l'accès à cette nouvelle option de traitement, Novartis a négocié avec un organisme spécialisé de façon à permettre aux mutuelles et assureurs de plus petite taille d'étaler le paiement sur cinq années, afin d'être sûr qu'ils soient en mesure de le proposer à tous les bénéficiaires potentiels.

De son côté la Muscular Dystrophy Association (MDA), la principale association américaines de patients atteints de maladies de myopathies, a salué une "avancée historique" pour les patients atteints de d'amyotrophie spinale.

"Zolgensma est sur le point de devenir un autre traitement décisif pour la communauté AS", a déclaré Lynn O'Connor Vos, présidente de la MDA. "Cela représente une percée décisive vers la promesse de thérapies géniques sûres et efficaces, et pourrait catalyser le développement d'autres thérapies géniques pour traiter toute une gamme de maladies neuromusculaires rares", a-t-elle souligné.

Le produit devrait rapidement être autorisé en Europe et en Asie. Les spécialistes s'attendent à ce que le rythme d'arrivée de thérapies géniques sur le marché s'accélère dans les années à venir, avec au moins une dizaines de ces traitements chaque année.

Guillaume Bayre - ©2020 BFM Bourse
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