(Zonebourse.com) - AstraZeneca annonce que le CHMP de l'Agence européenne des médicaments recommande l'approbation de Koselugo (selumetinib) pour le traitement des neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables chez les adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1).
Cette décision s'appuie sur une étude de phase III, la plus vaste et seule menée en double aveugle avec placebo chez l'adulte, qui a montré un taux de réponse objective de 20% contre 5% pour le placebo au cycle 16.
Selon Pierre Wolkenstein, professeur à l'hôpital Henri Mondor et investigateur coordinateur en Europe, cette recommandation 'répond à un besoin urgent de traitements ciblés supplémentaires pour les patients adultes'.
Le profil de tolérance est resté conforme aux données connues et déjà établies en pédiatrie. Koselugo a récemment été approuvé au Japon et dans d'autres pays, et des examens réglementaires sont en cours à l'échelle mondiale.
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