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ABIONYX PHARMA

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Abionyx pharma : Le repositionnement payant de la biotech Abionyx dans les maladies rares des reins

mercredi 30 mars 2022 à 10h22
Le CER-001 désigné médicament orphelin aux USA

(BFM Bourse) - Initialement appelée Cerenis, l'entreprise était au bord du gouffre après une série d'échecs cliniques dans la mise au point d'un nouveau traitement de l'hypercholestérolémie. Sa reprise en main à l'été 2019 et son repositionnement sous le nom d'Abionyx sur des maladies rares des reins aboutissent à des avancées régulières, à l'image de l'obtention du statut de médicament orphelin aux Etats-Unis.

Cerenis ne valait plus que quelques centimes lorsque la biotech toulousaine est devenue Abionyx Pharma en août 2019 sous la conduite d'une nouvelle équipe, mettant derrière elle les échecs dans la recherche d'un traitement du cholestérol pour se consacrer à des maladies rares et ultra-rares, notamment dans le domaine rénal. Depuis, son cours a vivement rebondi (en hausse à trois chiffres sur 2020 comme 2021) grâce à de rapides progrès cliniques autour de sa molécule phare CER-001, non homologuée mais déjà utilisée avec succès à titre compassionnel (pour des patients confrontés à une impasse thérapeutique) dans le déficit familial en lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT, une maladie génétique rarissime). Ce mercredi le titre connaît une nouvelle envolée, en hausse de 18,82% à 2,355 euros vers 10h00, alors que la FDA (l'Agence du médicament américaine) a accordé au traitement le statut de médicament orphelin dans cette indication.

Cette désignation couvre à la fois le déficit partiel en LCAT, caractérisé par le développement de la maladie des yeux de poissons ("Fish-eye Disease"), et le déficit complet en LCAT, qui se manifeste par des symptômes rénaux et des opacités cornéennes. Abionyx rappelle que la maladie, sans traitement actuellement homologué, peut conduire à terme à une insuffisance rénale nécessitant une dialyse ou une transplantation rénale et/ou à une opacification cornéenne complète nécessitant une transplantation.

L'administration de CER-001 a notamment été documentée dans la revue médicale Annals of Internal Medicine (la plus citée et la mieux classée dans sa catégorie), dans un article paru l'an dernier décrivant le cas d'une patiente qui était sur le point d'être dialysée en raison du déclin rapide de sa fonction rénale, qui finalement a pu éviter la dialyse après son traitement. De plus, le flou visuel dont elle souffrait du fait de de dépôts lipidiques au niveau des cornées a disparu, une amélioration qui se maintenait après un an. Un deuxième cas a été décrit dans le Journal of Internal Medicine, montrant que CER-001 réduisait les dépôts lipidiques glomérulaires et ralentissait le déclin de la fonction rénale du patient. De plus, CER-001 a remodelé les lipoprotéines plasmatiques de ce patient en réduisant le taux de LpX, de grands complexes lipidiques anormaux connus pour leur toxicité rénale.

Crédits d'impôt pour les essais cliniques

La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA à un médicament ou à un produit biologique destiné à traiter une maladie ou une affection rare, sur la base du mécanisme d'action du médicament ou du produit biologique, en tenant compte de la pathogenèse de la maladie ou de l'affection, de son évolution et de son pronostic, ainsi que de la disponibilité des traitements et/ou de la résistance aux traitements disponibles. Ce statut d'Orphan Drug Designation permet de bénéficier d'incitations, notamment de crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés, d'une exemption des frais d'utilisation et d'une exclusivité commerciale potentielle de sept ans après l'approbation. Huit mois seulement avant la FDA américaine, l'autorité européenne du médicament lui avait déjà attribué un statut équivalent.

"Nous sommes heureux d'avoir reçu l'ODD aux Etats-Unis pour CER-001, huit mois seulement après l'ODD en Europe et une semaine après les premiers résultats cliniques positifs dans le traitement de la Covid-19. Ces désignations ODD de la FDA soulignent la pertinence de notre approche pour offrir une nouvelle option thérapeutique aux patients souffrant d'un déficit en LCAT, pour traiter à la fois la dysfonction rénale et la maladie ophtalmique", a déclaré le DG d'Abionyx Cyrille Tupin. "Nous sommes impatients de présenter de nouveaux résultats cliniques dans les mois à venir et d'apporter un éclairage supplémentaire sur le potentiel de notre plateforme thérapeutique de Bio-HDL dans les maladies rénales et les maladies ophtalmologiques. L'ODD ouvre désormais la voie à Abionyx Pharma pour le lancement d’un nouveau développement clinique stratégique de la bio-HDL dans les maladies rénales et les maladies ophtalmologiques aux États-Unis", a-t-il ajouté.

Guillaume Bayre - ©2022 BFM Bourse
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