(BFM Bourse) - Inventiva gagnait du terrain vendredi matin (+3,5% à 7,61 euros à 10h20) à la suite de l'avis favorable rendu par la Food and Drug Administration américaine (FDA) pour la désignation de son produit odiparcil comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy).

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie génétique rare et dégénérative qui touche les enfants, contre laquelle il n’existe aucun traitement.

"Les MPS sont des maladies graves et odiparcil pourrait constituer une avancée importante en apportant un traitement optimal à de nombreux patients atteints de désordres lysosomaux," a commenté le Professeur Paul Harmatz du Children's Hospital & Research Center of Oakland, en Californie.

"La décision de la FDA d’octroyer la désignation de médicament orphelin à odiparcil dans le traitement des patients atteints de MPS VI est une nouvelle étape importante. Elle confirme l’avantage thérapeutique significatif qu’odiparcil pourrait apporter comparé aux traitements actuels", a ajouté Pierre Broqua, co-fondateur et directeur scientifique d’Inventiva.

Les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) laissent en effet les patients avec un fort besoin médical non satisfait.