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ABIONYX PHARMA

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Abionyx pharma : La biotech toulousaine Abionyx flambe après l'obtention du statut de médicament orphelin

mercredi 28 juillet 2021 à 15h30
ABIONYX PHARMA profite de l'attribution du statut de médicament orphelin

(BFM Bourse) - L'Agence européenne des médicaments s'est prononcée favorablement sur le statut de médicament orphelin pour le CER-001 en tant que traitement potentiel de la déficience en lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT), une maladie ultra-rare. Abionyx table sur une homologation rapide, la molécule ayant déjà été administrée par dérogation à plusieurs malades.

Abionyx est dans les starting-blocks, prête à distribuer sa thérapie CER-001 (encore dans l'attente de l'attribution d'un nom commercial) dès son homologation. La molécule est en passe d'obtenir le statut de médicament orphelin des autorités européennes, et l'approvisionnement et la production sont sécurisés. Cette avancée réglementaire importante, en regard de la stratégie de repositionnement du groupe dans les maladies rénales et ophtalmologiques après son échec il y a quelques années dans le traitement du cholestérol, permet au cours d'Abionyx d'accélérer de 15,69% à 1,15 euro mercredi après-midi, un plus-haut depuis un mois.

Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif sur la demande de désignation de médicament orphelin déposée par Abiony pour son candidat-médicament CER-001 en tant que traitement potentiel de la déficience en lécithine-cholestérol acyltransférase. En pratique, l'avis du COMP est toujours suivi, de sorte que l'obtention de ce statut ne relève plus que du formalisme.

Comme le souligne la biotech, cela marque un réel aboutissement dans l’exécution de sa stratégie dans une maladie ultra-rare rénale, la lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT), affectant moins d'un personne sur un million. Cette maladie grave et permanente se caractérise d’une part par une anémie hémolytique et une insuffisance rénale, menant la plupart du temps à une transplantation, et d’autre part, par des opacités cornéennes.

CER-001 est le tout premier mimétique du bio-HDL (le "bon" cholestérol), qui cible directement le défaut métabolique sous-jacent de la déficience en LCAT. Il s'agit du premier traitement potentiel susceptible de modifier le cours de la maladie, et il a déjà été administré en pratique à des patients dans le cadre d'Autorisations Temporaire d'Utilisation nominatives, avec l'accord des instances concernées, témoignant de l'intérêt des praticiens face à un besoin thérapeutique jusqu'ici insatisfait.

La désignation de médicament orphelin apporte différents avantages, dont un accès à la procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché ainsi qu’une exclusivité commerciale de dix ans la Communauté européenne.

La déficience en LCAT touchant également la cornée, cette première désignation orpheline ouvre la voie au développement d'Abionyx dans l'ophtalmologie, comme la firme l'a précédemment annoncé dans le cadre de l’élargissement du potentiel de l’innovation de CER-001 et son action pléiotropique en tant que HDL recombinante naturelle.

Outre les ATUn, Abionyx Pharma mène également une étude clinique de phase 2a évaluant l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du traitement par CER-001 chez des adultes atteints de septicémie à haut risque de lésions rénales aiguës, maladie dont la prévalence est estimée à plus de 2 millions de personnes dans le monde.

Guillaume Bayre - ©2021 BFM Bourse
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