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Sanofi : Résultats d'une étude de phase I/II pour la maladie de Pompe

(Tradingsat.com) - Sanofi et Sanofi Genzyme, son entité mondiale Médecine de spécialités, présentent ce vendredi les données de NEO1, un essai clinique de phase I/II évaluant la nouvelle enzymothérapie substitutive expérimentale neoGAA chez 24 patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe. Les données de sécurité et d`efficacité de cette étude, qui ont été présentées au WORLDSymposium 2016 à San Diego en Californie, justifient la poursuite du développement clinique de cette thérapie. Sanofi Genzyme prévoit au deuxième trimestre 2016 de commencer à recruter des patients dans un essai clinique pivot de phase III consacré à neoGAA.

La maladie de Pompe est une maladie neuromusculaire évolutive, invalidante et souvent fatale causée par un déficit ou dysfonctionnement génétique de l`enzyme lysosomale alpha glucosidase acide (GAA) qui affecte environ 50 000 personnes dans le monde. Les patients perdent fréquemment l`usage de la marche et doivent se déplacer en fauteuil roulant. Ils peuvent aussi présenter des difficultés respiratoires nécessitant la mise en place d`une assistance respiratoire mécanique.

« Les mesures de la fonction respiratoire sont des indicateurs cliniques importants chez les patients atteints de la maladie de Pompe », a expliqué le Dr Loren D.M. Pena, Ph.D., Professeur adjoint de pédiatrie à la Faculté de médecine de l`Université Duke et investigateur chargé de la coordination de l`étude. « Les tendances positives des données exploratoires recueillies pour l`ensemble des critères d`évaluation respiratoire (CVF, PEmax et PImax exprimées en pourcentage de la valeur théorique) donnent à penser que ce traitement permet d`améliorer et de stabiliser la fonction respiratoire des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe. Ceci, combiné aux données de sécurité, favorise la poursuite du développement de neoGAA. »


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